日本批准将白血病新药纳入医保，定价3349万日元

新闻源：日本FNN/ANN报道/日中新闻，侵删

5月15日，日本中央社会保险医疗协议会批准将治疗白血病的新药“Kymriah”自22日起纳入医保适用范围。

据共同社报道，本月14号日本厚生劳动省拟将对已获批准上市的针对部分白血病等血癌的新药「キムリア」（Kymriah）价格定在3350万日元（约合人民币210万），3350万也创下了日本单次药价的最高记录。

厚生劳动省在15日向中央社会保险医疗协议会进行提案咨询，预备将该药纳入日本公共医疗保险对象。

当天这款名叫Kymriah的高价新型白血病药，正式确定纳入日本医保适用对象，并于本月22日起正式实施使用。

Kymriah是治疗部分白血病的新型细胞制剂。由瑞士制药商诺华公司开发的通过人造基因提高患者免疫细胞攻击力的”CAR-T细胞”疗法。

“CAR-T细胞”全称为嵌合抗原受体T细胞，从患者血液中采集负责免疫的T细胞并导入人造基因制成。

“CAR-T细胞”疗法：从患者体内取出免疫相关的T细胞，进行基因修饰以靶向癌细胞，然后回输至患者体内。

通过点滴方式重新输入患者体内实施治疗。此疗法通过对基因的合理设计使之容易粘到特定的癌细胞，提高攻击力。即通过改变从患者身上采集的免疫细胞基因来提升对癌症的攻击力。

在临床试验中，Kymriah对现有治疗方法无效的患者也取得效果，因此该制剂备受关注。

这对大部分的患者和家庭来说，是件值得高兴的事。

在日本患者参与的临床试验中，结果显示Kymriah对约八成白血病患者有疗效。

日本的公共医疗保险中有“高额疗养费制度”，利用该制度个人只需负担部分医疗费，通常为1至3成，并设置每月的自负上限。

此次该制剂成为公共医疗保险对象后，治疗费的大部分将享受医保。（下图是按照美国费用计算：利用日本高额疗养费制度，5000万的医疗费用，患者只需负担约60万）

而Kymriah的治疗对象是25岁以下“B细胞急性淋巴性白血病”患者和“弥漫性大B细胞淋巴性白血病”患者。且仅限用于对现有抗癌药无效的患者，日本国内预计有216名患者受用。总需花费金额达72亿日元。由于该药金额十分高昂，有人担忧日本的医疗财政会受到影响。

据悉，该药将由制药巨头诺华制药(东京)制造并销售。因为该药需要冷冻保存患者本人的细胞并运输至美国进行加工，且无法进行大量生产，所以定价如此高昂。“Kymriah”在美国的定价为47.5万美元(约合人民币326万元)。

延申阅读：

白血病是一种血液性疾病，并且近年来，小儿白血病发病率也很高，主要表现就是发热，出血。很多家长不了解白血病，没法看出自己孩子患的就是白血病，导致错过了优质治疗时间。假如已经确诊了白血病，就要积极配合治疗，争取控制住病情的发展。小编就为大家介绍一下日本治疗白血病的方法有哪些，主要针对不同病情的患者，希望能够对白血病患者有所帮助。

1.日本治疗白血病：ALL治疗

通常先进行诱导化疗，成人与儿童常用方案有差异，但是近年来研究认为，采用儿童方案治疗成人患者结果可能优于传统成人方案。缓解后需要坚持巩固和维持治疗。高危患者有条件可以做干细胞移植。合并Ph1染色体阳性的患者介绍联合酪氨酸激酶抑制剂进行治疗。

2.日本治疗白血病：AML治疗(非M3)

通常需要首先进行联合化疗，即所谓“诱导化疗”，常用DA(3+7)方案。诱导治疗后，如果获得缓解，进一步可以根据预后分层安排继续强化巩固化疗或者进入干细胞移植程序。巩固治疗后，目前通常不进行维持治疗，可以停药观察，定期随诊。

3.日本治疗白血病：M3治疗

由于靶向治疗和诱导凋亡治疗的成功，PML-RARα阳性急性早幼粒细胞白血病(M3)成为整个AML中预后好的类型。越来越多的研究显示，全反式维甲酸联合砷剂治疗可以病愈绝大多数M3患者。治疗需要严格按照疗程进行，后期维持治疗的长短则主要依据融合基因残留情况决定。

4.日本治疗白血病：中枢神经系统白血病的治疗

虽然ALL、AML中的M4、M5等类型常见合并CNSL，但是其他急性白血病也都可以出现。由于常用药物难以透过血脑屏障，因此这些患者通常需要做腰穿鞘注预防和治疗CNSL。部分难治性患者可能需要进行全颅脑脊髓放疗。

5.日本治疗白血病：慢性粒细胞白血病治疗

慢性期选择酪氨酸激酶抑制剂(如伊马替尼)治疗，建议尽早且足量治疗，延迟使用和使用不规范容易导致耐药。因此，如果决定使用伊马替尼，首先不要拖延，其次一定要坚持长期服用(接近终生)，而且服用期间千万不要擅自减量或者停服，否则容易导致耐药。加速期、急变期通常需要先进行靶向治疗(伊马替尼加量或者使用二代药物)，然后选择机会尽早安排异体移植。

6.日本治疗白血病：慢性淋巴细胞疗法方法

早期无症状患者通常无需治疗，晚期则可选用多种化疗方案，例如留可然单药治疗，氟达拉滨、环磷酰胺联合美罗华等化疗。新药苯达莫司汀、抗CD52单抗等也有效。近年来发现BCR通路抑制剂的靶向治疗可能有显著效果。有条件的难治患者可以考虑异体移植治疗。